ويعني هذا الإنجاز أن التدهور المتوقع لحالة المريض خلال عام واحد، قد يستغرق ما يقارب أربعة أعوام بعد العلاج، ما يمنحه فرصة لعقود إضافية من حياة أفضل، بحسب الخبراء.
ما هو مرض هنتنغتون؟
اضطراب وراثي يصيب الجهاز العصبي المركزي.
يسبب حركات لا إرادية، وصعوبة في الكلام، وفقدان الذاكرة.
يعيش المصابون عادة بين 10 و20 عاما بعد التشخيص.
وينتج المرض عن خلل في جين "هنتنغتون"، يؤدي إلى تراكم بروتين متحوّر سام داخل الخلايا العصبية، ما يسبب موتها تدريجيا.
كيف يعمل العلاج الجديد؟
يُعرف العلاج المطوّر من قبل شركة uniQure باسم AMT-130، ويعتمد على تقنية متقدمة تجمع بين العلاج الجيني وإسكات الجينات:
يستخدم فيروسا غير ضار كوسيلة لنقل مادة وراثية معدلة إلى الدماغ.
تحفز هذه المادة الخلايا على إنتاج جزيئات microRNA، التي تقلل بدورها من إنتاج البروتين المتحوّر الضار.
يتطلب العلاج عملية جراحية معقدة، وتُجرى بتقنيات التصوير بالرنين المغناطيسي.
وشملت التجربة 29 مريضا خضعوا للعلاج الجيني المبتكر عبر عملية دقيقة في الدماغ استغرقت من 12 إلى 18 ساعة. وأسفرت النتائج عن تحسن ملحوظ في حياة بعضهم، حيث عاد أحد المرضى المتقاعدين إلى عمله، وتمكّن آخرون من الحفاظ على قدرتهم على المشي رغم توقع حاجتهم المبكرة إلى كرسي متحرك.
نتائج مبشّرة
بعد متابعة استمرت 3 سنوات، تباطأ تطور المرض لدى المرضى بنسبة 75%.
مستويات بروتين الخيوط العصبية في السائل النخاعي – وهو مؤشر رئيسي لموت الخلايا العصبية – لم تزد كما هو متوقع، بل انخفضت مقارنة ببداية التجربة.
وقالت البروفيسورة سارة تبريزي، مديرة مركز جامعة كوليدج لندن لمرض هنتنغتون والمشاركة في الدراسة: "لم نتوقع أبدا أن نحقق هذا المستوى من التقدم في إبطاء تطور المرض".
ومن جانبه، علّق البروفيسور إد وايلد، أخصائي الأعصاب بجامعة كوليدج لندن، قائلا: "هذه النتيجة هي ما كنا ننتظره منذ سنوات.. حجم التأثير مذهل ويصعب وصفه بالكلمات".
ويرى الخبراء أن هذه النتائج تمثل اختراقا علميا طال انتظاره، لكنها ما تزال بحاجة إلى تجارب موسّعة قبل اعتماد العلاج رسميا.
المصدر: ديلي ميل