وقام فريق من معهد أوريغون للصحة والعلوم بحقن ثلاث قطرات من السوائل التي سلمت جزيئات الحمض النووي المحررة عن طريق تقنية "كريسبر" (CRISPR) مباشرة في مقلة عين المريض، على أمل أن يعكس حالة وراثية نادرة تدعى "كُمنة ليبر الخلقية" (Leber congenital amaurosis)، والتي تسبب العمى في وقت مبكر من مرحلة الطفولة.
وقال تشارلز أولبرايت، كبير المسؤولين العلميين في Editas Medicine، لوكالة "أسوشييتد برس": "لدينا حرفيا القدرة على التعامل مع أشخاص مكفوفين بشكل أساسي وجعلهم يرون".
وتعد مؤسسة Editas Medicine، واحدة من شركات التكنولوجيا الحيوية التي طورت هذا العلاج بالفعل، وقالت: "نعتقد أنه يمكن أن نفتح الأبواب أمام مجموعة جديدة كاملة من الأدوية لإدخال وتغيير الحمض النووي الخاص بالمرضى".
في حين أن بعض الحالات الوراثية يمكن علاجها بواسطة العلاج الجيني التقليدي ، الذي يحل محل الجين المتحور بالكامل بدلا من تحريره، فإن أولئك الذين يعانون من مرض "كُمنة ليبر الخلقية" لم يكن بإمكانهم اعتماد هذه التقنية بالنظر إلى أن الجين المرتبط بالمرض كبير للغاية بحيث لا يمكن استبداله، ولذلك، ركز الأطباء على تقنية تحرير الجينوم " كريسبر" في محاولة لتعديل الطفرة الخاطئة.
ومن المنتظر أن يستغرق الأمر نحو شهر حتى يعرف الأطباء ما إذا كانت هذه التجربة الأولى قد نجحت أم لا، وفقا لتقارير وكالة "أسوشيتد برس".
وفي حال نجح الأمر، فإن الفريق الطبي لديه خطط لعلاج 18 مريضا آخرين، بينهم أطفال وبالغون، ممن يعانون من هذه الحالة الوراثية النادرة.
المصدر: ساينس ألرت